Patiëntgerichtheid is de afgelopen jaren een modewoord geworden in de farma. Maar gelukkig zien we dat het meer is dan een trend. Steeds vaker worden patiënten betrokken bij de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen, bij het leveren van een bijdrage in klinische studie designs, en in de toepassing van zorg. Een mooie ontwikkeling, vindt ook Roger Legtenberg. Carla van de Guchte ging met hem in gesprek.
Roger Legtenberg is Senior Partner en mede-eigenaar van admedicum, een bedrijf dat gespecialiseerd is in het samenwerken met patiënten met als doel om producten in de ontwikkelings- en commercialisatiefase en het bijbehorende zorgpad, patiëntgerichter en relevanter te maken. Zowel voor de patiënten als bedrijven en andere stakeholders. Hiervoor was Roger CEO van een Europese Klinische Contract Research Organisatie (CRO) die specifiek gericht was op zeldzame aandoeningen. Dit resulteerde al vroeg in het besef van de noodzaak en het nut van het actief betrekken van patiënten in de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen.
Ha Roger! Zeg, iedereen heeft de mond vol van het centraal stellen van de patiënt. Ik ben benieuwd waar jij aan denkt bij het begrip patient centricity?
“Het eerste is dat je patiënten betrekt bij alle fasen van de ontwikkeling van een nieuw product of een nieuwe behandeling en ze echt meeneemt in alle stappen die daarin zitten: studies, interactie met de EMA, etc. En meenemen is geen vinkje achter je to do’s zetten, maar echt actief samen co-creëren, op weg naar een patiëntgerichte ontwikkeling.
Van belang is ook dat na de commercialisering de focus verschuift naar de eindgebruiker van je product, en minder naar, waar het in het verleden vooral om draaide, de arts. Uiteraard is de arts, als voorschrijver zonder meer een hele belangrijke stakeholder, maar dat geldt evenzeer voor de patiënt. We moeten naar een dialoog tussen alle betrokken partijen die met het product te maken krijgen, om zo inzicht te krijgen in alle verschillende perspectieven en ervaringen van het product.
Ik heb persoonlijk wat moeite met het woord patient centricity en alles wat daarmee samenhangt. Het pretendeert dat de patiënt altijd in het middelpunt zou moeten staan bij alles wat wij doen in onze industrie. En dat is niet altijd zo, want iedere partij heeft zijn eigen perspectief op het geheel en belangen die daarbij horen. En dat moet je ook echt met elkaar respecteren. De patiënt heeft net zo’n belangrijk perspectief als alle andere partijen. Je moet alle partijen samenbrengen aan een tafel waarbij de patiënt daadwerkelijk meepraat, meebeslist en meewerkt aan een oplossing die gezamenlijk gedragen wordt door alle stakeholders. De stem van de patiënt is relevant en levert een waardevolle bijdrage.”
We streven naar meer patiëntgerichtheid in de farmaceutische industrie en er zijn mooie ontwikkelingen gaande. Waar zie jij de echte veranderingen?
“Patiëntenbetrokkenheid zoals we die nu kennen had eigenlijk zijn wortels in de hiv/aids-advocacy van de jaren tachtig. Later heeft zich dat verder ontwikkeld en zijn ook regelgevers als de FDA het betrekken van patiënten serieus gaan nemen. Dit heeft vervolgens in 2017 binnen de FDA geleid tot het starten van Patiënt Focused Drug Development (PFDD). Recentelijk is een aantal richtlijnen voor de industrie uitgebracht, en er zullen er nog diverse volgen, om ervoor te zorgen dat o.a. ervaringen en perspectieven van patiënten op gestructureerde wijze vastgelegd worden. En op een zinvolle manier worden opgenomen in de ontwikkeling en evaluatie van geneesmiddelen. Momenteel zijn deze richtlijnen helaas nog niet bindend, maar dit zal op termijn wel zo zijn.
Naast de FDA, heeft ook de EMA diverse initiatieven ontplooid voor patiëntenbetrokkenheid. Recent is er een mooi artikel geschreven onder andere over de effecten en het resultaat van het betrekken van patiënten bij medische en wetenschappelijke discussies in EMA-procedures voor wetenschappelijk advies. Zo blijkt dat o.a. 20% van het wetenschappelijk advies daadwerkelijk te zijn aangepast door de input van patiënten vertegenwoordiging.
Patiëntenbetrokkenheid is een waardevol en steeds breder gedragen advies geworden. Dit wordt ook meer omarmd door de industrie, die ons steeds vaker benaderen om eerder in het traject patiënten te betrekken. Van al heel vroeg in de pijplijn, gedurende de klinische ontwikkelingsfase en nadat het product gecommercialiseerd gaat worden. Hierbij wordt er niet alleen maar gefocust op (regulatoire) eindpunten maar juist ook op de gehele impact voor de patiënt.”
Patiëntenparticipatie wordt in toenemende mate erkend als een belangrijk onderdeel in de ontwikkeling van producten en zorg. Hoe zie jij dat? En zetten we de stem van de patiënt ook op de juiste manier in?
“Ik ben wel positief over de recente ontwikkelingen bij de CGR. Sinds1 januari 2022, mogen we officiële patiëntvertegenwoordigers vergoeden voor hun daadwerkelijke tijd en deelname aan specifieke projecten. Tot voor kort was dit een beperkte onkostenvergoeding. Dat is absoluut een stap vooruit. Echter, naast inzichten van officiële patiëntvertegenwoordigers is ook het perspectief van reguliere patiënten, zonder directe link met bijvoorbeeld een patiëntenorganisatie waardevol. Voor deze laatste groep is alleen een beperkte onkostenvergoeding mogelijk, ongeacht de hoeveelheid tijd die deze patiënten nodig hebben om bijvoorbeeld een focusgroep voor te bereiden en bij te wonen. Daar is wat mij betreft echt nog een ‘disconnect’. Daar zijn we in Nederland streng gereguleerd en mag wat mij betreft wel een aanpassing op komen. We moeten goed kijken naar eerlijke marktconforme vergoeding voor deze groep. Voor sommige projecten is het heel verstandig om te werken met patiëntvertegenwoordigers. Mensen die al veel meer ervaring hebben in de ontwikkeling van geneesmiddelen. Daarvoor heb je een bepaalde basiskennis nodig, om dat op een goede manier vorm te geven. Bijvoorbeeld de EUPATI opgeleide patiënten.
Voor je wilt gaan samenwerken met patiënten dien je jezelf de vraag te stellen welk doel dienen we met elkaar? Want dan krijgt het relevantie. Het gaat erom dat je het juiste type patiënt of type vertegenwoordiging kiest voor hetgeen je aan het onderzoeken bent.
En soms wil je de emotionele interacties, motivaties en het gedrag van de patiënten begrijpen en wat dit voor impact heeft op hun leven, dan wil je juist “de reguliere patiënt” die je meeneemt in zijn leven. Want die informatie is namelijk ook waardevol. Laat ik het zo stellen: voor je wilt gaan samenwerken met patiënten dien je jezelf de vraag te stellen welk doel dienen we met elkaar? Want dan krijgt het relevantie. Het gaat erom dat je het juiste type patiënt of type vertegenwoordiging kiest voor hetgeen je aan het onderzoeken bent.
Je wilt ook voorkomen dat patiëntenorganisaties overspoeld worden met allerlei samenwerkingsverzoeken van diverse farmaceuten. Het is voor patiëntenorganisaties best een uitdaging om de juiste keuzes daarin te maken. Wellicht is het tijd om als farmaceuten vaker allianties te sluiten, samen te werken met patiëntenorganisaties en andere stakeholders (zeker voor wat betreft pre-competitieve aspecten). Het verder bundelen van krachten om onderzoek en zorg naar beter patiënt gerichter niveau te brengen en te houden.
Admedicum is betrokken bij een aantal allianties die we mede hebben opgericht en waarbij we alle stakeholders aan boord hebben gekregen. Onlangs heeft SMA Europe de Black Pearl Award van EURORDIS gewonnen voor de European Alliance for Newborn Screening in Spinal Muscular Atrophy (SMA). We zijn heel trots dat we als secretariaat van deze alliantie een concrete bijdrage kunnen leveren aan het verbeteren van de kansen voor kinderen met SMA. Met elkaar samen werken voor het grotere belang, in dit geval dat new born screening voor SMA de standaard wordt in Europa voor iedere patiënt.”
Jullie werken veel samen met farmaceuten en patiëntenvertegenwoordigers. Kun je iets uitleggen over jullie werkwijze?
“Wij kijken met empathie en vanuit de patiënt naar projecten. Als een project niet relevant is of bijdraagt aan betere zorg voor de patiënt (nu of in de toekomst) pakken we deze niet op. Indien een project deze eerste interne ‘impact-test’ doorstaat, is het erg belangrijk om af te wegen wie je daadwerkelijk uitnodigt om deel te nemen aan bijvoorbeeld een focusgroep, een survey of persoonlijke interviews. Om representativiteit en diversiteit te bereiken zijn verschillende patiënten en/of patiëntvertegenwoordigers noodzakelijk. Patiënten willen graag serieus genomen worden en zelf ook een bijdrage kunnen leveren aan productontwikkeling en medisch wetenschappelijk onderzoek. Al onze projecten bereiden we samen voor met patiënt experts, om door middel van co-creatie tot betere vragenlijsten en interacties te komen in het onderzoek (inclusief het informatiemateriaal e.d. voor deelname). Het meenemen vanaf het allereerste begin en gedurende het onderzoek is cruciaal voor deelnemers om hen te begeleiden en om tot succesvolle resultaten te komen. En goede terugkoppeling naar de deelnemers, over wat is er gedaan met de uitkomsten, verhoogt de motivatie voor deelname in de toekomst.”
En nu vooruitkijkend, welke stappen zijn er te zetten die ons verder helpen met het inbedden van patiëntgerichtheid in de farmaceutische industrie?
Strategieën voor duurzame betrokkenheid voor zowel patiënten(organisaties) als farmaceutische organisaties brengen een verschuiving in de cultuur met zich mee. Dat kost tijd. Verandering moet stap voor stap gebeuren, zorgen dat iedereen aan boord is en blijft en op één lijn zit in het demonstreren van de waarden die de cultuuromslag te weeg brengt. Het is echt een cross-functionele aanpak.
Eigenaarschap door hoger management van cultuurverandering is ook van cruciaal belang om een bedrijf naar patiëntgerichtheid te brengen. Patiëntenbetrokkenheid wordt steeds vaker erkend als een belangrijk aspect van de levenscyclus van geneesmiddelen. Dat zien we enerzijds aan de aanvragen die we krijgen en anderzijds door de veranderende verantwoordelijkheden en posities binnen de industrie die steeds verder worden geïmplementeerd gericht op patient engagement. We zijn dus op de goede weg, maar het moet echt business als usual worden in alle fasen van de klinische ontwikkeling tot en met commercialisering.”
Carla van de Guchte is eigenaar van CG Health Connect en adviseert en ondersteunt organisaties bij de transitie naar persoonsgerichte zorg en het verbeteren van de patiëntenbeleving.
